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Patients Sclérose en plaques
Une thérapie prometteuse par cellules souches
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Chris31
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Chris31
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Merci pour cet article Julien , que je vais consulter de ce pas ! Je n'avais jamais entendu parler de cette technique consistant à "assommer" notre propre immunité pour la "reconditionner" ensuite avec nos propres cellules souches ! Je reviendrai une fois l'article lu et étudié pour donner mon avis
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Chris31- Faites que le rêve dévore votre vie, afin que la vie ne dévore pas votre rêve. Antoine de Saint-Exupéry
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Voici la traduction de l'aticle en anglais de JAMA (The Journal Of AMerican Association) à partir de la source Santelog.com ! Très intéressant
et riche d'espoirs ...
RÉSUMÉ
Résumé | INTRODUCTION | Méthodes | Résultats | DISCUSSION | CONCLUSIONS | ARTICLE INFORMATION | Références
Importance Aucun traitement actuel pour cyclique sclérose en plaques (MS) se traduit par une inversion significative du handicap.
Objectif Pour déterminer l'association de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques nonmyeloablative avec handicap neurologique et d'autres résultats cliniques chez les patients avec MS.
Conception, création et les Participants Série cas de patients atteints de Sep rémittente (n = 123) ou forme progressive secondaire de SP (n = 28) (moyenne gamme, 18 à 60 ans, âge, 36 ans ; 85 femmes) traités dans un seul établissement américain entre 2003 et 2014 et suivis pendant 5 ans. Suivi final a été terminé en juin 2014.
Interventions Traitement par cyclophosphamide et alemtuzumab (22 patients) ou cyclophosphamide, thymoglobulin (129 patients) suivie d'une perfusion de cellules souches du sang périphérique non manipulés.
Mesures et principaux résultats Primaire fin point était renversement ou progression de l'invalidité, mesurée par le changement dans le score de l'échelle statut de handicap élargi (EDSS) 1.0 ou supérieure (tranche de score, 0-10). Les résultats secondaires incluaient des changements dans le score de l'échelle de notation neurologiques (NRS) égal ou supérieur à 10 (tranche de score, 0-100), score Composite fonctionnel (MSFC) de la sclérose en plaques, scores de qualité de vie Short Form 36 questionnaire, et volume de lésion T2 sur l'imagerie par résonance magnétique de cerveau scan.
Résultats Analyse des résultats a été disponible pour les 145 patients avec un suivi médian de 2 ans et une moyenne de 2,5 ans. Scores de l'EDSS améliorée de façon significative d'une médiane transplantée de 4.0 à 3.0 (intervalle interquartile [ei], 1,5 à 4,0; n = 82) à 2 ans et à 2.5 (IQR, 1,9 à 4,5; n = 36) à 4 ans (P <.001 à chaque évaluation). Il y avait une amélioration significative en invalidité (score EDSS de ≥ 1,0 diminution) dans 41 patients (50 %; 95 % CI, 39 % à 61 %) à 2 ans et chez 23 patients (64 %; 95 % CI, 46 à 79 %) à 4 ans. Survie sans récidive de quatre ans était de 80 % et la survie sans progression était de 87 %. Les scores NRS améliorée de façon significative d'une médiane transplantée de 74 à 88,0 (IQR, 77,3 à 93,0; n = 78) à 2 ans et à 87,5 (IQR, 75,0 à 93,8; n = 34) à 4 ans (P <.001 à chaque évaluation). Les notes MSFC médians étaient 0,38 (IQR, −0 à 0,64) à 2 ans (P <. 001) et 0,45 (0,04 à 0,60) à 4 ans (P =.02. Scores totaux de qualité de vie améliorée d'une moyenne de 46 (95 % CI, 43 à 49) transplantés à 64 ans (95 % CI, 61 à 68) à un suivi médian de 2 ans après la transplantation (n = 132) (P <. 001. Il y avait une diminution du volume de lésion T2 d'une médiane transplantée de 8,57 cm3 (IQR, 2,78 à 22,08 cm3) à 5,74 cm3 (IQR, 1,88 à 14,45 cm3) (P <.001) à la dernière évaluation posttransplantation (suivi moyen, 27 mois; n = 128).
Conclusions et pertinence Chez les patients atteints de SP rémittente, la transplantation de cellules souches hématopoïétiques nonmyeloablative était associée à amélioration neurologiques et d'autres résultats cliniques. Ces conclusions préliminaires de cette étude incontrôlée nécessitent une confirmation dans les essais randomisés.
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Chris31- Faites que le rêve dévore votre vie, afin que la vie ne dévore pas votre rêve. Antoine de Saint-Exupéry
Chris31
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En fait cette traduction n'apporte rien à l'article de Santelog dont elle est issue !
Il faut donc refaire cette thérapie face à placebo et rendomisation (groupe témoin en parallèle) à plus grande échelle ... croisons les doigts
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Chris31- Faites que le rêve dévore votre vie, afin que la vie ne dévore pas votre rêve. Antoine de Saint-Exupéry
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oui mais ou et donc Ornicar ????
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bonjour
je trouve cela génial pour les sepiens, enfin une avancée pour eux, même s'il reste qqes tests à faire
Bonne fin de journée
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SepSepien
Bonjour @maritima @Chris31 @Nathali57 @veronique53 @emilie30 @Guerrison @Bidulou04000 @Tine25 @asimov @chatdoc @Gaelline @brume26 @Mercedes55 @krisslo57 @Marie.53 @Magalisep @Kirris @marisep , à tous,
Selon l'article https://www.cgtlive.com/view/ata188-no-significant-improvements-ms-study-continue :
"L'ATA188 ne montre aucune amélioration significative dans la SEP, l'étude se poursuit
15 juillet 2022
Victoria Johnson
Il n'y avait pas assez de données à 6 mois pour prédire les améliorations de l'échelle d'invalidité étendue (EDSS) après le traitement.
L'ATA188, la thérapie cellulaire d'Atara Biotherapeutics ciblant le virus d'Epstein-Barr (EBV) dans la sclérose en plaques (SEP), n'a pas montré d'améliorations significatives dans l'analyse intermédiaire de l'essai de phase 2 EMBOLD (NCT03283826)1.
L'étude se poursuivra, sans ajustement de la taille de l'échantillon, sur la base de la recommandation du comité indépendant de surveillance des données et de la sécurité (DSM) après examen des données d'efficacité, de sécurité et de biomarqueurs issues d'une analyse intermédiaire.
"Suite à l'analyse intérimaire d'EMBOLD, nous suivons la recommandation de l'IDSMC de poursuivre l'étude jusqu'à son terme sans ajustement de la taille de l'échantillon", a déclaré Jakob Dupont, MD, responsable de la recherche et du développement au niveau mondial chez Atara Biotherapeutics, dans un communiqué.1 "Après avoir examiné les données cliniques et de sécurité disponibles au moment de la clôture de l'étude, l'IDSMC n'a mis en évidence aucun problème de sécurité dans l'étude en cours. Nous sommes heureux d'avoir terminé le recrutement cible pour l'étude EMBOLD et nous sommes impatients de partager les résultats de base comme prévu lors d'un forum approprié en octobre 2023."
L'analyse intermédiaire évaluait principalement l'amélioration de l'échelle EDSS (expanded disability status scale) à 6 mois et la sécurité globale des 34 patients évaluables à 6 mois et des 15 patients évaluables à 12 mois. D'autres données cliniques, notamment les données sur les biomarqueurs du rapport de transfert de magnétisation (MTR), ont également été évaluées. Auparavant, les données de 24 patients de l'étude ouverte de phase 1 ont montré une certaine amélioration de l'EDSS à 12 mois.
REGARDEZ MAINTENANT : Jakob Dupont, MD, sur le potentiel de l'ATA188 dans toutes les formes de sclérose en plaques.
Le DSM a décidé qu'il n'y avait pas suffisamment de données à 6 mois pour pouvoir évaluer la valeur prédictive de l'amélioration de l'EDSS à 6 mois pour l'amélioration de l'EDSS à 12 mois au point final à 6 mois et que le point final à 6 mois est une mesure imprécise. L'étude se poursuivra sans ajustement jusqu'à ce que les critères d'évaluation à 12 mois puissent être évalués.
Depuis l'analyse intermédiaire, l'étude a dépassé son objectif de recrutement de 80 patients. Les données finales sur les améliorations de l'EDSS à 12 mois sont attendues en octobre 2023. Le traitement a été bien toléré jusqu'à présent.
"Nous sommes impatients de mener à bien l'étude EMBOLD, car nous aspirons à démontrer le profil potentiellement transformateur de l'ATA188 chez les patients atteints de SEP progressive dont les besoins ne sont pas satisfaits et dont les options sont limitées", a ajouté Pascal Touchon, président et directeur général d'Atara, dans le communiqué1.
L'approche d'Atara dans le traitement de la SEP a été soutenue en février 2022 par la publication d'un article qui a élucidé la relation entre la SEP et l'EBV dans Science.2 L'article a révélé la forte prévalence des infections EBV associées à la SEP. CGTLive a précédemment parlé avec Dupont dans une interview sur les implications de cette recherche.
"Au cours des cinq dernières années, les données relatives à cette relation entre le virus d'Epstein Barr et la sclérose en plaques sont devenues de plus en plus solides. Je dirais que cela vient des groupes universitaires qui travaillent sur cette question de la relation entre l'EBV et la SEP, mais aussi de certains travaux que nous avons générés en clinique avec nos médecins et nos collaborateurs patients pour déterminer si oui ou non une thérapie dirigée contre l'EBV peut faire une réelle différence pour les patients atteints de SEP", a déclaré Dupont.
RÉFÉRENCES
1. Atara Biotherapeutics annonce l'achèvement de l'analyse intermédiaire de l'étude EMBOLD de phase 2 de l'ATA188 chez les patients atteints de SEP progressive. Communiqué de presse. Atara Biotherapeutics. 12 juillet 2022. https://www.businesswire.com/news/home/20220712006116/en
2. Atara Biotherapeutics annonce les résultats financiers et les progrès opérationnels du premier trimestre 2022. Communiqué de presse. Atara Biotherapeutics. 5 mai 2022. https://investors.atarabio.com/news-events/press-releases/detail/276/atara-biotherapeutics-announces-first-quarter-2022 "
Extrait traduit avec https://www.deepl.com/fr/translator
🍀!!!
ATA188 Shows No Significant Improvements in MS, Study to Continue
There were not enough data at 6 months to predict expanded disability status scale (EDSS) improvements after treatment.
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Sclérose en plaques : l’exercice de résistance peut ralentir sa progression
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Le Sativex, médicament à base de cannabis, autorisé en France
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moi ma victoire c'est tout les jours quand je sort de mon lit :-)
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SepSepien
Bonjour @maritima @Chris31 @Nathali57 @veronique53 @emilie30 @Guerrison @Bidulou04000 @Tine25 @asimov @chatdoc @Gaelline @brume26 @Mercedes55 @krisslo57 @Marie.53 @Magalisep @Kirris @marisep , à tous,
Selon l'article https://www.cgtlive.com/view/ata188-no-significant-improvements-ms-study-continue :
"L'ATA188 ne montre aucune amélioration significative dans la SEP, l'étude se poursuit
15 juillet 2022
Victoria Johnson
Il n'y avait pas assez de données à 6 mois pour prédire les améliorations de l'échelle d'invalidité étendue (EDSS) après le traitement.
L'ATA188, la thérapie cellulaire d'Atara Biotherapeutics ciblant le virus d'Epstein-Barr (EBV) dans la sclérose en plaques (SEP), n'a pas montré d'améliorations significatives dans l'analyse intermédiaire de l'essai de phase 2 EMBOLD (NCT03283826)1.
L'étude se poursuivra, sans ajustement de la taille de l'échantillon, sur la base de la recommandation du comité indépendant de surveillance des données et de la sécurité (DSM) après examen des données d'efficacité, de sécurité et de biomarqueurs issues d'une analyse intermédiaire.
"Suite à l'analyse intérimaire d'EMBOLD, nous suivons la recommandation de l'IDSMC de poursuivre l'étude jusqu'à son terme sans ajustement de la taille de l'échantillon", a déclaré Jakob Dupont, MD, responsable de la recherche et du développement au niveau mondial chez Atara Biotherapeutics, dans un communiqué.1 "Après avoir examiné les données cliniques et de sécurité disponibles au moment de la clôture de l'étude, l'IDSMC n'a mis en évidence aucun problème de sécurité dans l'étude en cours. Nous sommes heureux d'avoir terminé le recrutement cible pour l'étude EMBOLD et nous sommes impatients de partager les résultats de base comme prévu lors d'un forum approprié en octobre 2023."
L'analyse intermédiaire évaluait principalement l'amélioration de l'échelle EDSS (expanded disability status scale) à 6 mois et la sécurité globale des 34 patients évaluables à 6 mois et des 15 patients évaluables à 12 mois. D'autres données cliniques, notamment les données sur les biomarqueurs du rapport de transfert de magnétisation (MTR), ont également été évaluées. Auparavant, les données de 24 patients de l'étude ouverte de phase 1 ont montré une certaine amélioration de l'EDSS à 12 mois.
REGARDEZ MAINTENANT : Jakob Dupont, MD, sur le potentiel de l'ATA188 dans toutes les formes de sclérose en plaques.
Le DSM a décidé qu'il n'y avait pas suffisamment de données à 6 mois pour pouvoir évaluer la valeur prédictive de l'amélioration de l'EDSS à 6 mois pour l'amélioration de l'EDSS à 12 mois au point final à 6 mois et que le point final à 6 mois est une mesure imprécise. L'étude se poursuivra sans ajustement jusqu'à ce que les critères d'évaluation à 12 mois puissent être évalués.
Depuis l'analyse intermédiaire, l'étude a dépassé son objectif de recrutement de 80 patients. Les données finales sur les améliorations de l'EDSS à 12 mois sont attendues en octobre 2023. Le traitement a été bien toléré jusqu'à présent.
"Nous sommes impatients de mener à bien l'étude EMBOLD, car nous aspirons à démontrer le profil potentiellement transformateur de l'ATA188 chez les patients atteints de SEP progressive dont les besoins ne sont pas satisfaits et dont les options sont limitées", a ajouté Pascal Touchon, président et directeur général d'Atara, dans le communiqué1.
L'approche d'Atara dans le traitement de la SEP a été soutenue en février 2022 par la publication d'un article qui a élucidé la relation entre la SEP et l'EBV dans Science.2 L'article a révélé la forte prévalence des infections EBV associées à la SEP. CGTLive a précédemment parlé avec Dupont dans une interview sur les implications de cette recherche.
"Au cours des cinq dernières années, les données relatives à cette relation entre le virus d'Epstein Barr et la sclérose en plaques sont devenues de plus en plus solides. Je dirais que cela vient des groupes universitaires qui travaillent sur cette question de la relation entre l'EBV et la SEP, mais aussi de certains travaux que nous avons générés en clinique avec nos médecins et nos collaborateurs patients pour déterminer si oui ou non une thérapie dirigée contre l'EBV peut faire une réelle différence pour les patients atteints de SEP", a déclaré Dupont.
RÉFÉRENCES
1. Atara Biotherapeutics annonce l'achèvement de l'analyse intermédiaire de l'étude EMBOLD de phase 2 de l'ATA188 chez les patients atteints de SEP progressive. Communiqué de presse. Atara Biotherapeutics. 12 juillet 2022. https://www.businesswire.com/news/home/20220712006116/en
2. Atara Biotherapeutics annonce les résultats financiers et les progrès opérationnels du premier trimestre 2022. Communiqué de presse. Atara Biotherapeutics. 5 mai 2022. https://investors.atarabio.com/news-events/press-releases/detail/276/atara-biotherapeutics-announces-first-quarter-2022 "
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🍀!!!
ATA188 Shows No Significant Improvements in MS, Study to Continue
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Julien
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Une thérapie par cellules souches qui inverse la sclérose en plaques au point de redonner une mobilité et une qualité de vie aux patients? C’est ce que semble promettre cette étude de la Northwestern University Feinberg School of Medicine (Chicago) menée auprès de patients atteints de la forme rémittente, la plus courante de la maladie.
Ses conclusions, présentées dans le JAMA, doivent cependant encore être confirmées par de plus larges et longues études randomisées. Mais c'est déjà un espoir.
La sclérose en plaques (SEP) est une maladie auto-immune, où le système immunitaire attaque ses propres cellules nerveuses dans les nerfs du cerveau et de la moelle épinière, provoquant des troubles musculaires, de l'équilibre et de la vision. 85% des patients atteints le sont par la forme rémittente e la maladie. Il n’existe actuellement aucun remède définitif, seulement des traitements permettant d’atténuer les symptômes.
Cette étude a suivi, sur 2,5 ans en moyenne 145 patients, âgés de 18 à 60 ans (36 ans en moyenne), à 85% des femmes, dont 128 atteints de forme rémittente. Tous les participants ont suivi un traitement plutôt agressif, consistant en une chimiothérapie (cyclophosphamide + alemtuzumab ou cyclophosphamide + thymoglobuline) à doses élevées pour assommer les cellules défectueuses du système immunitaire, puis une perfusion autologue de cellules souches extraites du propre sang du patient, pour réhabiliter le système immunitaire.Le critère principal était l’amélioration du score d’invalidité, évalué avant et après sur l’échelle en 10 points Expanded Disability Status Scale (EDSS).
La thérapie conduit à des réductions significatives des niveaux de handicap chez 64% des participants traités, des effets donc très positifs qui perdurent jusqu’à 4 ans après le traitement. Les bénéfices sont multiples, une réduction de nombreux symptômes et de l'invalidité et une amélioration de la qualité de vie. Précisément, les chercheurs constatent :
· Une réduction du score d’invalidité d’au moins 1 point chez 50% des patients à 2 ans,
· une réduction du score d’invalidité d’au moins 1 point chez 64% des patients à 3-4 ans.
· En moyenne, cela donne un score EDSS à 4 avant le traitement, réduit à 3 à 2 ans et à 2,5 à 4 ans.
· De nombreuses autres mesures se sont également améliorées, dont la fonction neurologique, la fonction motrice, la fonction de la main et la qualité de vie auto-déclarée.
· L'inflammation à un site spécifique de la moelle épinière du haut du dos (vertèbre T2), est réduite.
· Cependant, quelques patients n’ont connu aucune amélioration.
Seul objection, face à ces résultats prometteurs, l’absence de groupe témoin dans cette étude. Cependant les chercheurs rapportent pour la première fois, avec ce nouveau traitement une réduction moyenne de l'invalidité significative. Les experts attendent maintenant avec impatience de grands essais randomisés et de long terme.
Source : Santelog.com