Maladie de Castleman : “Nous continuerons la recherche de traitement jusqu'à ce que tous les patients atteints de la maladie de Castleman puissent vivre pleinement !”

Bonjour Mary, vous avez accepté de témoigner pour Carenity et nous vous en remercions.

Tout d'abord, pourriez-vous vous présenter en quelques lignes ?

Je suis la directrice générale du CDCN (Castleman Disease Collective Network). J'ai commencé à travailler avec le Dr. David Fajgenbaum et l'équipe en tant que bénévole en 2014. Je vis dans la région de Philadelphie avec mon mari et ma fille de 4 mois.  

Pour savoir plus sur le CDCN, vous pouvez consulter notre article :
“Maladie de Castleman - L’approche unique du CDCN pour accélérer la recherche”

Quel est votre parcours et votre position au sein du CDCN ? Avec qui travaillez-vous et quelles sont les raisons pour lesquelles vous avez rejoint le CDCN ?  

J'ai commencé à travailler avec l'équipe du CDCN à la fin de mon MBA alors que j'étais déjà dans la finance depuis plusieurs années. J'ai pris conscience à l’époque du travail effectué dans la recherche autour de la maladie de Castleman grâce à ma voisine, qui est aussi ma meilleure amie depuis nos 3 ans. Le petit ami de Caitlin, à l'époque, était très malade et, bien qu'il ait voyagé pour consulter de nombreux médecins et qu'il soit lui-même étudiant en médecine, il ne parvenait pas à trouver un diagnostic.   

J'occupe le poste de directrice exécutive du CDCN, après avoir occupé plusieurs postes, en plus de mon de mon travail dans une société de placement de fonds communs.  

Quelles sont vos missions et activités quotidiennes au sein du CDCN ? 

La recherche est au centre de tout ce que nous faisons. Je ne suis pas scientifique, mais je contribue à la collecte de fonds et à la sensibilisation qui permettent de mener des recherches à fort impact. Cela se fait par le biais de subventions, de partenariats et d'individus. Je travaille en partenariat avec notre responsable des patients, Mileva Repasky, afin de proposer des programmes et des opportunités d'engagement pour notre communauté de patients et de proches. Notre approche centrée sur le patient est très importante pour ce que nous faisons !  

Retrouvez le témoignage de Mileva en cliquant sur le lien suivant :
Maladie de castleman : “Je consacre ma vie à la recherche d’un remède pour ma fille tout en défendant
les intérêts de tous les patients”

De votre point de vue personnel, quelle(s) réalisation(s) la plus importante(s) à laquelle(s) vous avez contribué dans votre expérience au sein du CDCN pouvez-vous partager avec nous ?  

Les réalisations les plus importantes du CDCN auxquelles j'ai contribué sont liées à la collecte de fonds et au développement de la communauté. Nous avons mis en place un programme pour les grands donateurs et créé un gala annuel de collecte de fonds (généralement organisé en présentiel à Philadelphie). Nous venons d'organiser notre 7e événement annuel et il est étonnant de voir tout ce qui a changé depuis notre première année ! En ce qui concerne le renforcement de la communauté, je suis fière des partenariats que nous avons établis avec des organisations telles que la Chan Zuckerberg Initiative, EUSA Pharma et Medidata Solutions. Chacun de ces groupes est très important pour notre travail au CDCN, qui consiste à aider les patients et à trouver des remèdes !   

Quel est votre engagement personnel auprès des patients ?     

Notre séminaire dédié aux patients et à leurs proches (Patient and Loved One Summit) est l'une de mes journées préférées de l'année ! J'aime passer du temps avec les patients et les familles qui ont été touchés par notre travail. La plupart des membres de notre communauté sont dispersés aux États-Unis et dans le monde entier. C'est merveilleux de passer un week-end ensemble pour renouer avec ceux qui se sont associés à nous pour créer des programmes et des campagnes de sensibilisation et qui sont maintenant mes amis. Il est tout aussi merveilleux de rencontrer de nouveaux patients et leurs proches et de nouer ces relations. C'est vraiment spécial lorsque les patients deviennent des membres de notre équipe et contribuent à la réalisation de nos objectifs pour l'ensemble de la communauté. Nous avons des patients géniaux !  

Source : CDCN

Comment les patients peuvent-ils s'impliquer et faire partie du processus et des activités du CDCN ?   

Le CDCN n'aurait pas pu réaliser ce qu'il a fait sans la participation des patients. Et il y a de nombreuses façons de s'engager ! Les patients peuvent faire don d'échantillons biologiques à des fins de recherche, s'inscrire au registre, rejoindre la communauté, collecter des fonds, sensibiliser le public et participer à notre séminaire annuel des patients et des proches.  

Si vous souhaitez en savoir plus à ce sujet, nous vous invitons à consulter notre article :
“Maladie de Castleman – Comment contribuez à la recherche ?”

Pouvez-vous nous en dire plus sur les essais cliniques menés par le CDCN ?

Il existe actuellement aux États-Unis un essai clinique financé par la FDA (Food and Drug Administration) pour le sirolimus, un médicament qui a été utilisé de manière anecdotique avec succès chez les patients atteints de la maladie de Castleman. L'Université de Pennsylvanie et l'Université d'Arkansas pour les sciences médicales ont lancé cet essai clinique. Il est ouvert aux patients atteints de la maladie de Castleman multicentrique idiopathique (iMCD) dont l'état ne s'est pas suffisamment amélioré avec un traitement anti-IL6 (siltuximab ou tocilizumab) ou qui ont rechuté.  

Pour en savoir plus sur cet essai (page en anglais) : https://cdcn.org/physicians-researchers/clinical-trials/  

Un essai clinique est également en cours et recrute au Peking Union Medical College Hospital de Pékin, en Chine. Celui-ci explore l'efficacité et la sécurité des médicaments bortezomib, cyclophosphamide et dexaméthasone (régime BCD). L'essai est ouvert aux patients chez qui l’iMCD a été diagnostiquée récemment.

Pour en savoir plus sur cet essai (page en anglais) : https://cdcn.org/news/new-chinese-castleman-disease-network-holds-launch-meeting/

Quels avantages personnels retirez-vous de votre expérience au CDCN ?

J'aime le fait que le CDCN soit un moyen pour moi d'avoir un impact direct sur les soins de santé et les personnes atteintes de maladies rares. Je suis passionnée par notre approche de réseau collaboratif, qui innove la façon dont le processus de recherche se déroule et permet des percées plus rapides pour les patients. Je déteste l'inefficacité, et nous avons fait de grands progrès pour organiser la communauté et hiérarchiser stratégiquement le travail afin d'atteindre nos objectifs le plus rapidement possible.  

Qu'espérez-vous réaliser à long terme au sein du CDCN ?  

J'espère que nous trouverons des options de traitement pour tous les patients atteints de la maladie de Castleman. À l'heure actuelle, les traitements approuvés ne fonctionnent que chez un patient sur trois. Nous continuerons à faire des recherches et à chercher des remèdes jusqu'à ce que tous les patients atteints de la maladie de Castleman puissent vivre pleinement, en longévité et en qualité !    

Quelles sont les dernières actualités du CDCN et quels sont ses prochains projets ?   

L'un des projets les plus récents, en dehors de la recherche en laboratoire, est le crowdsourcing de l'agenda international de recherche sur la maladie de Castleman. Le CDCN a publié son approche de réseau collaboratif qui est un modèle pour faire avancer la recherche centrée sur le patient. Dans ce modèle, nous engageons l'ensemble de la communauté des patients, des proches, des médecins et des chercheurs à partager des idées/questions et à classer par ordre de priorité les études de recherche que le CDCN financera.  

Ensuite, nous nous sommes associés à l'initiative Chan Zuckerberg pour créer une feuille de route permettant aux organisations de lutte contre les maladies rares de poursuivre le repositionnement des médicaments (comme le CDCN l'a fait avec le sirolimus). Nous espérons que ce travail profitera à ceux qui, dans la communauté des maladies rares, ne disposent pas d'une option thérapeutique efficace.  

Pour en savoir plus, rendez-vous sur notre article :
“Le repositionnement de médicaments dans la maladie de Castleman” 

Quels conseils donneriez-vous à un patient récemment diagnostiqué de maladie de Castleman ? 

En tant que patient récemment diagnostiqué, il est important pour vous ou pour un proche de vous informer sur les dernières recommandations en matière de diagnostic et de traitement. Je vous encourage également à vous impliquer dans la lutte contre la maladie de Castleman. Cela peut se faire en donnant un échantillon de sang ou de tissu qui sera utilisé pour la recherche, en participant à notre étude ACCELERATE et en partageant vos dossiers médicaux afin que nous puissions tirer des enseignements des schémas observés chez de nombreux patients atteints de la maladie de Castleman, ou en assistant à notre séminaire annuel des patients et des proches. Vous pouvez également rejoindre notre réseau pour recevoir des mises à jour, contribuer à la sensibilisation et à la collecte de fonds pour une recherche à fort impact, et partager votre histoire en tant que guerrier de Castleman !  

Comment pensez-vous qu'un réseau social comme Carenity peut aider les patients atteints de la maladie de Castleman ?     

Il est très important pour les patients atteints de maladies rares de pouvoir entrer en contact avec d'autres patients et leurs proches qui sont concernés. Les réseaux sociaux sont un excellent moyen d'atteindre des personnes du monde entier, d'apprendre de leurs expériences et de se soutenir mutuellement.  

Comment son partenariat avec Carenity s'inscrit-il dans l'approche du CDCN ?    

Une grande partie de notre travail consiste à soutenir les patients au sein de notre réseau mondial. Bien que nous soyons basés aux États-Unis, nous voulons en faire profiter tous les patients du monde entier, que ce soit par le biais d'informations et de ressources, de la localisation d'experts locaux ou de la mise en relation avec d'autres patients atteints de la maladie de Castleman. Le partenariat du CDCN avec Carenity nous permet d'atteindre davantage de patients en Europe et de partager la recherche et les connaissances sur leur maladie.