Maladie de Castleman - L’approche unique du CDCN pour accélérer la recherche

Quelle est l’histoire du CDCN ?

Le CDCN a été fondé en 2012 par les Docteurs David Fajgenbaum et Frits van Rhee en raison du besoin urgent de faire progresser la recherche et d'améliorer la prise en charge des patients atteints de la MC.

Le docteur David Fajgenbaum souffre lui-même de la forme idiopathique multicentrique de la MC. C’est d’ailleurs lorsqu'il a rechuté alors qu'il prenait le seul médicament disponible qu’il s'est rendu compte qu'il était peu probable que la communauté médicale fasse des progrès à temps pour le soigner. Il s'est alors associé au Dr Frits van Rhee pour créer le CDCN afin d'accélérer la recherche à l'échelle internationale et a commencé à mener lui-même des recherches sur la maladie.

Avec le soutien de patients, proches, médecins, chercheurs, bénévoles et donateurs, le CDCN a élaboré une stratégie pour collecter les pistes de recherche les plus prometteuses et recruter des chercheurs pour poursuivre les travaux. 

Le CDCN travaille également sur le repositionnement de médicaments et étudie le rôle potentiel de spécialités approuvées par la FDA*, dans différentes maladies rares présentant peu ou pas d'options thérapeutiques, comme c’est le cas dans la maladie de Castleman.

*Administration américaine des denrées alimentaires et des médicaments, équivalent de l’Agence Nationale de Sécurité du médicament et des produits de santé en France

Quels sont les challenges auxquels le CDCN a dû faire face pour faire progresser la recherche ?

La création du CDCN découle de l’identification de plusieurs facteurs qui constituaient un frein à l’avancée de la recherche sur la MC.

Parmi ces obstacles, on retrouvait tout d’abord un manque de collaboration entre les médecins et les chercheurs dans leurs différents travaux. D’autre part, l’absence de consensus sur les critères de diagnostic associée à une incompréhension générale de la maladie générait de nombreuses confusions et des données erronées sur la maladie et ses manifestations.

Plus généralement, l’approche en recherche biomédicale n’est pas optimale dans le contexte de la MC. En effet, la recherche ne se fait pas dans le cadre d'une stratégie globale et les projets ne s'appuient pas nécessairement sur d'autres travaux en cours ou antérieurs. Il existe peu d'outils de communication permettant aux chercheurs d'entrer en contact les uns avec les autres et la concurrence pour accéder à des financements de recherche va à l’encontre d’une démarche collaborative.

Enfin, les patients ne sont souvent pas inclus dans les discussions sur la recherche alors qu’ils sont au cœur des travaux et essais cliniques.

Quelle approche le CDCN a-t-il adopté pour optimiser la démarche de recherche sur la maladie de Castleman ?

Le CDCN a imaginé un modèle en 8 étapes permettant de créer une communauté, de hiérarchiser les différents objectifs, d'accélérer la recherche et les essais cliniques et de diffuser les informations aux patients et aux professionnels de santé.

Source : CDCN

Cette approche a permis de rassembler des médecins et chercheurs du monde entier et de constituer un conseil scientifique consultatif à envergure internationale.

Un réseau de patients a également émergé et en 2020 la communauté du CDCN comptait plus de 1200 patients et proches.

Grâce à cette communauté de patients et d’experts, le CDCN a été en mesure de rassembler et de classer les différents travaux de recherches afin de constituer un agenda international de recherche.

Cette hiérarchisation des travaux permet de répondre aux priorités des patients et d’organiser la répartition des financements et des ressources attribuées à chaque projet. 

Des collectes de fonds ciblées sont alors menées sous forme d’évènements et de galas, de dons individuels et de partenariats avec des acteurs privés ou des fondations.

Les patients et médecins du monde entier sont également mis à contribution dans le cadre du recueil de dons d’échantillons et de données médicales nécessaires à la recherche et sont aussi sollicités pour des essais cliniques.

Pour en savoir plus, découvrez notre article sur le don d’échantillons biologiques dans la recherche sur la maladie de Castleman.

Lors de la réalisation des études, le CDCN apporte son aide pour coordonner les différents collaborateurs et établir les accords de recherche. 

Une fois l’étude terminée, les données sont analysées, synthétisées et publiées afin de partager ces nouvelles connaissances avec la communauté scientifique internationale.

Quelles sont les principales avancées du CDCN ?

Depuis sa création, le CDCN a fait d'immenses progrès pour accélérer la recherche en mettant à contribution patients, proches, cliniciens et chercheurs et a été reconnu comme modèle pour les organisations de recherche sur les maladies rares.

Grâce à cette initiative, plus de 800 médecins et chercheurs venant de 65 pays différents ont été mis en relation. Cette collaboration à grande échelle a permis d'analyser plus d’un millier d’échantillons biologiques de patients dans le cadre de plus de 40 études en cours ou terminées, ce qui a donné lieu à plus de 30 publications diffusées au sein de la communauté scientifique.

Les chercheurs du CDCN ont apporté des contributions considérables aux connaissances sur la MC. Parmi ces avancées on retrouve :

• La description d’un nouveau modèle consensuel de la maladie.
• La création d'un code CIM-10 unique pour la MC afin de pouvoir la recenser aisément au niveau des systèmes d’assurance maladie.
• L’établissement des premiers critères de diagnostic de la forme multicentrique idiopathique.
• La publication des premières directives de traitement de la forme multicentrique idiopathique.
• La découverte d’une nouvelle cible thérapeutique pour la forme unicentrique.
• La découverte d’une nouvelle cible thérapeutique pour forme multicentrique idiopathique.
• L’ouverture d'un essai clinique portant sur la MC multicentrique idiopathique réfractaire au traitement.

Pour en savoir plus vous pouvez consulter notre article sur l’avancée de la recherche dans la MC. 

Le succès du CDCN repose aussi sur la participation active des patients et de leurs proches. La collecte de dossiers patients via le registre ACCELERATE a permis de recenser les données cliniques de plus de 360 patients qui sont analysées afin d’évaluer l'efficacité des traitements et d’étudier l'évolution de la maladie. S'ajoutent à cela les dons de sang et de tissus de plus de 120 patients enregistrés dans la biobanque qui servent de support à de nombreux travaux de recherche. 

Le CDCN a radicalement transformé le rythme de la recherche sur la MC. Au cours des 7 dernières années, le CDCN a consacré plus d'un million de dollars en recherches ce qui a conduit à plus de 7 millions de dollars de financement supplémentaires. 

Quelles sont les priorités du CDCN ?

• Le soutien et l’engagement des patients et de leurs proches
• La recherche collaborative sur les différentes formes de la MC 
• Etoffer le registre ACCELERATE et la biobanque
• Organisation d’événements de sensibilisation et de campagnes de collecte de dons 
• Sensibilisation et éducation de la communauté médicale
• Lancement d’essais cliniques
• Obtention de partenariats 
• Création de support de communication et rédaction de publications
• Recrutement de bénévoles
• L’application de l’approche de recherche collaborative du CDCN à d’autres maladies rares

Pour aller plus loin :

N’hésitez pas à vous rendre sur le site du CDCN (Castleman Disease Collaborative Network) pour plus d'informations. Ce site est disponible en anglais uniquement.

Vous pouvez également rejoindre le forum “Maladie de Castleman” sur Carenity pour partager votre expérience, trouver du soutien et échanger de l’information avec d’autres patients ou proches de patients.

Si faire entendre votre voix vous intéresse, faites-le nous savoir ! Partagez votre expérience et votre vécu (diagnostic, parcours…) dans la maladie de Castleman avec nos membres. Vous souhaitez témoigner ? Contactez nous à cette adresse : contact@carenity.com

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