Faut-il changer notre calcul du prix des médicaments ?

Les tarifs de certains traitements innovants se chiffrent en dizaines de milliers d'euros par patient et par an. Le calcul de l'efficacité économique, aujourd'hui privilégié, atteint cependant ses limites dans les cas de maladies très répandues, comme l'hépatite C.

L'arrivée prochaine sur le marché français, après le marché américain, du Sovaldi, un médicament miracle du laboratoire Gilead contre l'hépatite C lancé au prix de 84.000 dollars pour un traitement de douze semaines, avait fait scandale. Et que dire de son successeur, le Harvoni, qui combine le Sovaldi à un autre antiviral pour une efficacité améliorée, mais à un prix lui aussi supérieur : 94.500 dollars pour la même durée de traitement. C'est pour en discuter que différentes associations de patients et ONG organisent aujourd'hui, au ministère de la Santé, une série de débats avec l'ensemble des parties prenantes. Au-delà de la problématique de l'hépatite C, c'est en effet la question du juste prix des médicaments innovants qui est posée, sachant que Sovaldi et Harvoni sont les premiers à permettre de guérir les patients définitivement .

Premier constat : on est dans des ordres de grandeur jamais égalés pour un produit destiné à des millions de malades. « Ce sont des niveaux de prix de médicaments pour des maladies rares, alors que l'hépatite C n'est pas une maladie rare », plaide Steve Miller, directeur médical du fournisseur de médicaments américain Express Scripts. Jusqu'à présent, en effet, seuls les médicaments orphelins atteignaient de tels sommets, jugés dans ce cas acceptables, car les entreprises ne peuvent amortir leurs frais de développement que sur de très petites populations de patients. Le Soliris d'Alexion, qui traite une maladie rare du sang, coûte 536.629 dollars par an, mais ne concerne que 8.000 personnes aux Etats-Unis. Le Cinryze de Shire, à 230.826 dollars par an, qui traite un type d'oedème vasculaire rare, ne s'adresse qu'à 18.000 patients aux Etats-Unis et en Europe.

Le Kadcyla, médicament de Roche contre certains types de cancer du sein, lancé en 2013 à plus de 151.000 dollars pour neuf à dix mois de traitement, représente déjà un cas de figure plus proche du Sovaldi par le nombre de patientes concernées. Avec toutefois une différence majeure : Kadcyla permet seulement de suspendre la progression de la maladie pendant 9 à 10 mois, après échec des autres traitements, alors que Sovaldi ou Harvoni permettent de guérir. C'est la raison pour laquelle l'agence anglaise Nice (National Institute for Health and Care Excellence), qui examine le rapport coût-efficacité des nouveaux médicaments, a émis un avis négatif sur le produit de Roche, alors qu'elle est favorable au Sovaldi de Gilead - même si elle n'a pas donné, pour l'instant, son feu vert définitif.

Cela veut-il dire que Sovaldi n'est pas trop cher ? Si on compare son prix à son coût de développement et de production, il semble complètement déconnecté. Si on le compare en revanche aux dépenses qui seront engendrées par les soins nécessités par les malades au fur et à mesure que leur état s'aggrave, et ceci jusqu'à leur décès, le prix du Sovaldi retrouve un sens. Un tiers des personnes infectées vont en effet développer une cirrhose qui, pour une fraction d'entre eux, aboutira à un cancer du foie - des situations qui conduisent à de multiples hospitalisations, voire à des greffes.

Pour déterminer si un médicament est efficace en termes de coûts, le Nice utilise une méthode appelée Qaly (pour « quality adjusted life year »). Selon cette méthode, qui applique à la santé publique la théorie économique de l'utilité, une année en bonne santé correspond à un Qaly de 1, et une intervention causant la mort à un Qaly 0, les années de maladie se situant entre 1 et 0. C'est aussi cette méthode qui est utilisée dans deux études récentes, l'une américaine et l'autre française. La première, publiée dans les « Annals of Internal Medicine » et consacrée à un usage en prison conclut à l'efficacité économique de Sovaldi (à un prix renégocié de 54.500 dollars) pour le traitement des personnes incarcérées, aussi bien pour les longues que pour les courtes peines. La seconde étude, réalisée par l'Agence nationale de la recherche contre le sida et les hépatites (ANRS) et publiée dans le « Journal of Hepatology », conclut également à l'efficacité économique de Sovaldi pour les patients dont le foie a atteint un stade de fibrose supérieur ou égal à 2 (graduation de 0 à 4) au moment du diagnostic.

Cette approche de l'efficacité économique d'un médicament ne tient malheureusement pas compte de l'importance de la population concernée. En France, pour l'hépatite C, on a parlé de 150.000 patients éligibles, aux Etats-Unis de 3 millions, en Grande-Bretagne de 160.000 personnes. Or, même à l'aune des systèmes de santé des pays riches, cela nécessite des budgets énormes. C'est d'ailleurs ce qui retiendrait le Nice de recommander ultimement Sovaldi pour une utilisation dans le système public de santé britannique. Et en France, il est clair aussi qu'une forme de rationnement interviendra. Car, si les économies escomptées sont réelles, elles se produiront de façon échelonnée dans le temps.

En outre, ces dépenses qui vont grever initialement le poste « médicaments » ne lui permettront pas d'économies ultérieures, car c'est le poste « hôpital » qui en bénéficiera. Comme l'explique Frank Lichtenberg, professeur à Columbia University et coauteur de l'étude « Economics of innovation and new technology », qui a examiné l'impact de l'innovation médicale sur les dépenses de santé en Suède entre 1997 et 2010, « le coût des médicaments ne doit pas être considéré isolément du reste des dépenses de santé ».
LesEchos.fr