Huntington : un médicament pourrait ralentir la progression de la maladie

Des chercheurs britanniques ont mis au point un traitement capable de réprimer les effets de la mutation génétique responsable des symptômes.

Des résultats très encourageants, qualifiés d’"énormément importants" ont été annoncés dans le cadre d’un essai clinique historique sur la maladie de Huntington. Ces travaux suggèrent qu’un médicament expérimental pourrait être capable, pour la première fois, de ralentir la progression de cette maladie génétique dévastatrice. Son action permet de réprimer les effets de la mutation qui provoque des dommages irréversibles au cerveau.

La maladie de Huntington est une maladie dégénérative incurable causée par une anomalie génétique transmise de façon héréditaire. Les premiers symptômes, qui se manifestent habituellement en milieu de vie, comprennent des sauts d’humeur, de la colère et une dépression. Plus tard, les patients souffrent de mouvement saccadés incontrôlés, de démence et de paralysie. Dans certains cas, le décès a lieu dans les dix ans suivant le diagnostic. Ces résultats sont particulièrement importants car les traitements actuels n’aident qu’à soulager les symptômes, sans arriver à ralentir la progression de la maladie.

Un essai plus large

L’essai, mené par l’équipe de Sarah Tabrizi, directrice du Huntington's Disease Centre du University College London, au Royaume-Uni, a concerné 46 hommes et femmes à un stade précoce de la maladie. Les chercheurs se sont concentrés sur le gène mutant de Huntington, qui contient des "instructions" pour que les cellules fabriquent une protéine toxique appellée Huntingtin. Ce code est copié par une molécule messagère et est envoyé à la partie de la cellule en charge de fabriquer des protéines. Le médicament, appelé ionis-HTTRx, agit en interceptant la molécule messagère et en la détruisant avant que la protéine nocive ne puisse être fabriquée.

Les patients ont reçu quatre injections dans le liquide qui entoure la colonne vertébrale à un mois d’intervalle. Environ un quart a reçu un placebo. Après l’administration du médicament, la concentration de protéines nocives dans le liquide de la moelle épinière a chuté considérablement. Les résultats complets devraient être publiés dans une revue scientifique au cours de l’année 2018. L’essai est réduit et pas assez long, mais le géant pharmaceutique suisse Roche a déjà investi des fonds pour tester ce médicament à grande échelle.

Cette nouvelle a provoqué des vagues d’excitation dans le monde scientifique, explique le Guardian, car le médicament, une synthétisation d’ADN, pourrait potentiellement être adapté pour cibler d’autres maladies neurologiques incurables comme les maladies d’Alzheimer et de Parkinson. 

Source : Santé Magazine