OCRELIZUMAB

Je viens de faire un copier/coller de la traduction

La FDA approuve Ocrevus comme 1er traitement MS pour les deux et rémittente progressive primaire Formulaires 1
28 MARS 2017 Magdalena KegelPAR MAGDALENA KEGEL DANS NOUVELLES .
La FDA approuve Ocrevus comme 1er traitement MS pour les deux formes et rémittente progressive primaire

Enfin, et pour la première fois dans l' histoire médicale, les personnes à la fois et les formes progressives récidivante primaires de la sclérose en plaques ont des raisons de célébrer. L'administration américaine Food and Drug (FDA) a annoncé aujourd'hui approuvé Ocrevus (ocrelizumab) comme traitement modificateur de la maladie pour les deux formes de sclérose en plaques, une maladie auto - immune chronique.

La décision de la FDA est historique pour la forme progressive primaire ( PPMS ) les patients qui jusqu'à présent avaient pas moyen accepté de ralentir la mars incessante de leur maladie, et il est historique pour récidivante patients atteints de SEP - Des études ont montré que Ocrevus interrompu efficacement la maladie dans près de la moitié des traités patients RMS.

Il est également historique pour l'avenir de la recherche et de traitement de la SEP. Ocrevus défiait toutes les normes en ciblant le système immunitaire des cellules B et, dans les études cliniques, a dépassé la plupart des attentes pour devenir ce qui peut être le médicament le plus puissant et développé contre la SP.

« L'approbation de la FDA de OCREVUS est le début d'une ère nouvelle pour la communauté de la SEP et représente une avancée scientifique significative avec cette première en classe thérapeutique ciblée des cellules B, » Sandra Horning, MD, médecin en chef et chef de produit mondial développement à Genentech , a déclaré dans une dernière minute communiqué de presse.

Les autorités sanitaires européennes examinent aussi la demande de Genentech pour l'approbation de l'UE (appelée une demande de commercialisation), et les décisions dans d'autres pays devraient suivre.

« Ceci est une journée excitante pour tout le monde touchées par la SP, une maladie qui frappe dans le premier de la vie d'une personne quand elle ou il peut commencer une carrière ou d'une famille. Pour beaucoup de gens vivent avec la SP, cette approbation de la FDA est une source d'espoir « , a déclaré Halper Juin, directeur général du Consortium pour les centres de SP , a déclaré dans le communiqué.

« [I] f tout fonctionne, il semble que Ocrevus, mais pas un remède, a tous les ingrédients d'un médicament miracle pour MS, au moins pour la plupart des gens qui ont la maladie, » Ian Franks, rédacteur en chef des colonnes pour BioNews services, la société mère de la sclérose en plaques Nouvelles Aujourd'hui , écrit plus tôt ce mois - ci , en ajoutant que le 28 choix de la date d'approbation était Mars « tout à fait vraiment poétique, en ce qu'il est le mois de sensibilisation à la SP. »

Après avoir pris connaissance de l'action de la FDA, Franks a déclaré: « Bien qu'il existe d' autres traitements de fond [immunomodulateurs] pour sclérose en plaque rémittente, je trouve très encourageant que Ocrevus a été approuvé pour le traitement primaire progressive. Quant à l'avenir, peut - être que nous pourrions ne pas être si loin de se développer tre atment spécifiquement pour progressive secondaire. » Franks, qui a reçu un diagnostic de sclérose en plaques en Avril 2002, a non récidivantes SPMS .

B est le nouveau buzz 1

Ocrevus est non seulement un autre traitement de la SEP. Il est le premier avec avantage démontré pour les patients progressive primaire, en utilisant une nouvelle approche dans la lutte contre MS. La plupart des traitements se concentrent sur le maintien des lymphocytes T immuns en échec, mais fonctionne Ocrevus pour empêcher certaines cellules B de faire du mal.

Il y a environ 15 ans, Genentech a commencé à explorer avec des chercheurs universitaires l'importance des cellules B dans MS. Il est vite apparu que les cellules B portant la molécule CD20 sur leur surface ont joué un rôle plus important dans les processus de la maladie qu'on ne le pensait.

Les premières expériences avec l' épuisement des cellules B a finalement conduit à une étude de phase 2 ( NCT00676715 ) de Ocrevus, un médicament qui a échoué dans d' autres essais maladies auto - immunes.

En 2011, près de deux ans dans cette étude et le traitement des patients, Genentech surpris beaucoup quand il a annoncé que les deux tiers des personnes étant donné cette thérapie à base de cellules B étaient libres de toute activité de la maladie: pas de nouvelles lésions cérébrales, aucune rechute, pas la progression du handicap neurologique. Les constatations ont mené l' investigateur principal de l'essai d'appeler les résultats « parmi les plus remarquables observés dans une étude de phase II RRMS. »

Le développement se poursuit, avec une vue agrandie. Un programme d'essai clinique de phase 3 a été lancé deux études pour la SP - OPERA I et essais OPERA II ( NCT01247324 et NCT01412333 ) - et un troisième, Oratorio ( NCT01194570 ), pour déterminer si Ocrevus pourrait également bénéficier aux patients progressive primaire.

Les premiers rapports d'efficacité considérables dans les trois essais ont été annoncés en 2015. données d'essais complets ont suivi, publié en Décembre 2016, dissipant les doutes que Ocrevus avait le potentiel d'être très efficace. (Genentech continue à analyser les données de ces études.)

Ce même mois, cependant, la FDA a surpris et déçu beaucoup en retardant une décision attendue sur Ocrevus. Le report de l'agence ne reflète pas les préoccupations quant à l'efficacité de Ocrevus ou de la sécurité, Genentech a annoncé; plutôt, elle était due à des questions sur le processus de fabrication de médicaments . Une nouvelle date de la décision, le 28 Mars, a été fixé.

Les détails

Ce qui rend Ocrevus un tel succès, et qu'est-ce exactement regarde ce succès comme?

Les résultats des essais cliniques suggèrent que CD20 cellules B entraînent directement des dommages à la gaine de myéline - une couche isolante permettant aux signaux de passer rapidement à travers les extensions neuronales, appelées axones. Les chercheurs pensent également que ces cellules B endommagent les neurones eux - mêmes.

« La ocrelizumab études de phase 3 ont redéfini notre compréhension de la biologie sous - jacente de la SEP et montre que les cellules B, un type de cellules du système immunitaire, jouent un rôle central dans la maladie », le Dr Peter Chin, un neurologue et principal directeur médical du développement global pour les neurosciences à Genentech, a déclaré dans une entrevue Février avec la sclérose en plaques Nouvelles Aujourd'hui .

Les nouveaux résultats ne remettent pas en cause la participation de précédentes demandes de lymphocytes T dans la SEP, comme Chin a souligné dans un entretien 2015 avec ce site de nouvelles . La science à ce jour, dit - il, soutient l'idée que les cellules B travaillent ensemble avec des cellules T pour créer les lésions cérébrales inflammatoires, et la progression de l' invalidité résultant, vu dans la SEP.

Mais les effets de Ocrevus étaient évidents dans les trois essais de phase 3 . Au cours des 120 semaines de l'étude de Oratorio, les patients traités PPMS avaient un faible risque de progression de six mois 25 pour cent de ceux recevant le placebo.

lésions cérébrales ont également disparu, avec les patients qui présentent une charge de lésion plus faible à la fin du procès que ce qui était évident à son début. En fait, un fardeau de la lésion dressant une carte graphique Ocrevus-traité et le groupe placebo patients PPMS est venu à ressembler le bec ouvert d'un oiseau affamé.

Les résultats présentés au ACTRIMS 2017 Forum a montré que Ocrevus non seulement ralenti la progression du handicap, mais 42,7 pour cent des patients progressive primaire avait « aucune preuve de la progression » ou NEP, à 120 semaines. Cela équivalait à un 47 pour cent d' augmentation par rapport à la NEP dans le groupe Ocrevus par rapport au placebo.

Parmi les patients rechutent, les résultats étaient tout aussi favorables. Ocrevus a abaissé les taux de rechute annualisé de 46 pour cent et 47 pour cent dans les deux essais OPERA par rapport au médicament standard, Rebif (bêta-1a interféron).

Et la proportion de patients ayant « aucune preuve d'activité de la maladie » (NEDA) était beaucoup plus grande que chez ceux recevant Rebif. Comme NEP, NEDA utilise une combinaison d'évaluations pour parvenir à un verdict.

Au cours des 96 semaines de deux études sclérose en plaque rémittente, 64 pour cent et 89 pour cent de plus des patients traités par Ocrevus atteint NEDA par rapport à ceux de Rebif. Et une analyse récente a démontré que les patients plus ont été traités, plus la proportion qui atteint NEDA.

La qualité de vie des patients atteints de SEP est, naturellement, étroitement liée à la progression de l'invalidité et la capacité de garder les aspects recherchés de la vie quotidienne, comme l'emploi.

Imaginer un monde où de tels effets de traitement continuent année après année fait de penser optimiste. Selon Chin, la recherche indépendante montre que NEDA à deux ans prévoit NEDA à sept ans. Mais, il a mis en garde, peu de choses sont prévisibles dans une maladie aussi complexe que MS.

Pourtant, Ocrevus peut en effet être un changeur de jeu. « Sur la base des résultats de l' étude pivot de l' opéra I, II et OPERA Oratorio, ocrélizumab a le potentiel de changer la façon dont MS est traitée, » Chin a dit la sclérose en plaques Nouvelles Aujourd'hui en Février.

Efficacité et les effets secondaires

Tous les médicaments viennent avec des effets secondaires, et Ocrevus ne fait pas exception. Mais il est intéressant, ils ne sont pas ce que les gens atteints de SP ont pris l'habitude quand il s'agit de médicaments très puissants MS. Des études de Ocrevus ont montré la plupart des effets secondaires sont doux.

Des taux similaires d'effets indésirables - y compris les effets secondaires graves - ont été observés entre Ocrevus et Rebif patients traités par récidivante, et entre Ocrevus et patients progressive primaire ayant reçu un placebo. Les infections, une préoccupation étant donné que Ocrevus cible une cellule immunitaire, étaient également similaires en fréquence entre les groupes. Il est important, pas de participants à l'essai ont développé jusqu'à présent la condition redoutée connue sous le nom de leucoencéphalopathie multifocale progressive (PML).

Selon Chin, c'est parce que Ocrevus vise ni les cellules souches , qui donnent lieu à d' autres cellules immunitaires, ni cellules plasmatiques, qui produisent des anticorps. La protéine CD20 ne se trouve pas sur de nombreuses cellules du système immunitaire, at - il dit, alors « ils peuvent continuer à combattre l' infection et d' autres maladies. »

Avec débat dans la communauté MS axée sur les avantages d'un traitement agressif précoce, la sécurité et l'efficacité du traitement sont des considérations importantes. Cela signifie que Rebif et d'autres interférons comme traitements de première ligne peuvent être sérieusement contestés par l'arrivée de Ocrevus.

Mais un point de préoccupation constant a été vu dans les analyses étude de phase 3. Dans les trois essais, les taux de cancer ont été deux fois plus élevé chez les patients traités Ocrevus que chez les témoins.

Genentech étudie activement les raisons de ces observations, mais a souligné que les taux de cancer du procès ne sont pas des normes épidémiologiques extérieures (population générale), et pour que les chercheurs ont jusqu'ici trouvé aucune preuve que Ocrevus a des propriétés favorisant le cancer.

La vie après l'approbation

Alors que les patients dans le monde entier digèrent les nouvelles que MS a un nouveau traitement - qui pourrait être un grand pas en avant dans l'efficacité pour les patients et récidivante la SP progressive primaire aussi bien - pensées se tournent vers les aspects pratiques de l'approbation de Ocrevus.

Qui aura accès? Quel sera le coût de traitement? Remboursera l'assurance-maladie ou de couvrir ses coûts?

Genentech dit qu'il continuera à travailler pour fournir un accès à tous les patients admissibles, à la fois grâce à son accès Solutions programme et en aidant ceux qui ne sont pas assurés ou sous - assurés.

La National Multiple Sclerosis Society, comme les autres groupes de défense des patients, sera également regarder et travailler pour vous assurer un traitement prometteur parvienne à ceux qui en ont besoin.

Ocrevus, qui sera disponible pour les personnes aux États-Unis dans les deux semaines, est maintenant une partie de la scène de traitement de la SEP, mais son histoire commence seulement