Les maladies rares au centre des rencontres industrie-recherche

Bonjour,

Je trouve que ces rencontres sont une très bonne opportunité pour le développement de la recherche clinique (essais avec les patients) sur les produits innovants issus des jeunes pousses de la biotechnologie. Ces sociétés manquent de moyens, d'expérience et de savoir-faire pour concevoir et conduire les recherches sur les patients ; les laboratoires pharmaceutiques ont les moyens, l'expérience et le savoir-faire de ces études. Pour les labos, l'alliance avec les jeunes pousses biotechnologiques travaillant sur les maladies rares représente une grande économie : ces maladies sont trop nombreuses à étudier, les populations de patients trop restreintes et la recherche fondamentale toujours longue, incertaine et donc coûteuse. C'est seulement par cette économie que les grands laboratoires pharmaceutiques peuvent s'intéresser aux maladies rares en limitant le risque financier, avec l'espoir de fournir des traitements, souvent inexistants jusque-là, tout en soignant aussi leur image commerciale.

Donc, que ces alliances croissent et se multiplient !

Cordialement.

Que les maladies orphelines (qui représentent beaucoup de patients quand on les additionne) deviennent des sujets de recherches on ne peut que s'en réjouir. Qu'elles soient un peu moins "orphelines" donne de l'espoir en l'avenir... Il faudra suivre le comportement des grands groupes pharmaceutiques sur les financements de ces travaux... Jusqu'à présent ils ne se sont pas montrés très empressés...

Effectivement, il ne faudrait pas que ce soit une "niche à tout et n'importe quoi"! Ce n'est pas parce que c'est rare qu'on doit tout se permettre et essayer...Tout ce là ME fait peur je suis atteinte d'une maladie orpheline ( non génétique!) et personne ne me garantis de résultat lorsque j'essaie un nouveau traitement ( avec ses effets secondaires), j'en ai marre d'avoir l'impression de faire "rat de labo" pour rien, c'est épuisant et démotivant dans la bataille contre la maladie!

Bonsoir Quesaquo,

Ces alliances entre jeunes pousses des biotechnologies ou des équipes de recherche hospitalières et les laboratoires pharmaceutiques sont basées sur des projets de recherche sur de nouveaux médicaments, sur de nouvelles stratégies thérapeutiques ou sur l'efficacité contre une nouvelle maladie de médicaments déjà commercialisés. Ce sont des occasions très importantes pour donner un accès plus rapides à la mise sur le marché de médicaments plus innovants. La France a un certain retard par rapport à des pays comme les Etats-Unis, pour faire rapidement traduire des idées nouvelles en médicaments mis sur le marché.

J'ai compris que, pour traiter la maladie rare dont vous souffrez, vous avez déjà participé à des essais de médicaments (ou essais / études cliniques). Les essais cliniques ne sont jamais "n'importe quoi" : ils sont basés sur le dernier état des connaissances scientifiques, précisément décrits dans des protocoles revus et approuvés par des spécialistes au sein de l'autorité compétente (Agence nationale de Sécurité des Médicaments) et par des comités d'éthiques, vérifiant que les droits des personnes participantes seront respectés. Vous avez le droit et vous devez être totalement informé des bénéfices potentiels, des contraintes et des risques associés à ces études ; vous êtes libre de ne pas consentir à participer à l'étude et libre d'arrêter votre participation, à tout moment, sans conséquence ni justification. Je vous conseille de rechercher  la discussion sur les essais cliniques parmi les discussions postés sur ce site ( je ne sis plus son titre exact) ; vous y trouverez des liens vers des présentations vidéos expliquant ce que sont les essais cliniques. J'espère que cela vous rassurera au sujet des essais cliniques. Vous pourrez aussi me poser des questions à ce sujet.

Enfin, personne ne pourra jamais vous garantir l'effet d'un médicament (même s'il est déjà commercialisé !) et encore moins s'il est étudié dans un essai clinique, puisque l'efficacité de ce médicament est généralement l'objet de l'étude. On vous parlera des résultats déjà obtenus (in vitro, chez l'animal ou chez d'autres patients) qui font penser que ce médicament peut être efficace contre votre maladie. Quant aux effets secondaires, ils sont inévitables et encore mal connus (ils sont toujours l'objet d'un essai clinique).

J'imagine (bien ?) votre déception et votre lassitude lorsque le médicament que vous avez essayé n'a pas été efficace pour vous. Cependant : 1° - N'oubliez pas que, souvent, dans un essai clinique, on ne sait pas tout de suite quel médicament vous a été administré (le nouveau médicament, un ancien, un placebo ?) ; peut-être n'avez vous pas eu le nouveau médicament ? 2° - Un essai clinique est une recherche dont les résultats pourront servir à d'autres (ce n'est pas parce qu'il n'a pas été efficace pour vous, qu'il ne l'a pas été pour d'autres) ; votre participation est toujours utile !

En vous inscrivant sur ce site, vous trouverez des personnes, souffrant de votre maladie ou non, qui pourront discuter de vos difficultés, plus directement et simplement que je ne viens de le faire. Cela dit, bon courage !

Cordialement.

Merci beaucoup pour ces infos: ce forum est toujours plus interressant et rassurant

MERCI A TOUS!

C'est une bonne chose.

Bonjour

Je pense que c'est une bonne chose,car cela peut faire avancer la recherche,donc la voie de la guerison

Maintenand,chacuns est libre d'accepter ou pas,car cela ne doit pas être évident.

Mais heureusement qu'il y a des gens pour !!!!!