Qu’est-ce qu’un essai clinique ?

Un essai clinique (aussi appelé étude clinique) est une étude effectuée sur des patients volontaires dans le cadre du développement d’un traitement. Il peut avoir comme objectif de tester l’efficacité et l’innocuité d’un nouveau traitement, la vitesse d’absorption d’une nouvelle molécule, ses effets secondaires ou encore son mode d’action.

Comment se déroule un essai clinique ?

Pour débuter, l'essai clinique doit avoir obtenu un avis favorable du Comité de protection des personnes (C.P.P.) et une autorisation de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).

Les patients doivent donner leur consentement éclairé* pour participer à une étude clinique.

Un essai clinique se déroule en 4 phases distinctes les unes des autres et sont successives. Chaque phase de l’étude donne lieu à un essai différent :

• Phase 1 : les essais de cette première phase visent à mesurer la tolérance du traitement pour vérifier qu’il est sans risque. La phase 1 se fait généralement sur un petit groupe de patients en bonne santé.
• Phase 2 : ces essais testent l’efficacité du traitement sur des dizaines de malades et permettent de définir la dose adéquate.
• Phase 3 : ces essais permettent de comparer le nouveau traitement à un autre médicament généralement utilisé ou à un placebo. Cette troisième phase porte sur un plus grand nombre de patients. Les patients sont donc répartis en deux groupes au hasard (essai randomisé). Un groupe va tester le nouveau traitement et le second testera le placebo. A cette étape, des résultats concluants pourraient donner lieu à une autorisation de mise sur le marché (AMM).
• Phase 4 : ces essais évaluent les effets à long terme du traitement. Un traitement ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché reste sous la surveillance des autorités sanitaires.

Les études cliniques peuvent se faire en double aveugle. Cela veut dire que ni le patient ni le médecin ne savent si le malade reçoit le nouveau traitement ou le placebo. Si seul le patient ignore quel traitement il est en train de tester, c’est un essai en simple aveugle. Ces essais à l’aveugle permettent de réduire l’effet psychologique du traitement.

*En droit de la santé, le consentement libre et éclairé implique que le médecin est tenu de présenter clairement au patient tous les risques d'une conduite thérapeutique.

De quelle façon les essais cliniques sont-ils encadrés par la loi ?

Les essais cliniques menés sur la personne humaine doivent répondre à plusieurs critères éthiques et organisationnels pour garantir la sécurité des participants. Ces critères sont encadrés par la loi. Cela permet de protéger la personne visée par un essai clinique qu’elle soit mineure, majeure protégée, majeure, volontaire saine, personne malade ou vulnérable. 
En effet, l’intérêt de l’individu doit primer sur les intérêts de la science et de la société.

Les essais cliniques doivent être menés sous la direction d’un investigateur (un médecin inscrit à l’ordre des médecins) ou par des personnes qualifiées dans le domaine concerné par la recherche (sage-femme, dentiste…). 

L’investigateur se doit :

• d’informer les patients sur l’objectif de la recherche, sa méthodologie, les bénéfices attendus, les potentiels effets indésirables, le droit de refuser de participer à l’essai et le droit de se retirer de cet essai à tout moment.
• de recueillir par écrit le consentement éclairé des personnes qui acceptent de participer à l’essai et de s’assurer que ces personnes ont parfaitement compris les informations données.

De plus, tous les participants doivent être inscrits par le promoteur de l’essai* dans le fichier national des personnes saines ou dont la pathologie est sans rapport avec le traitement à l’étude.

Enfin, le promoteur de l’essai clinique doit obligatoirement souscrire à une assurance permettant une indemnisation des conséquences éventuelles subies sur les participants.

*Le promoteur est la personne physique ou morale qui prend l'initiative de l'essai clinique. Il peut être un laboratoire pharmaceutique (français ou étranger), un prestataire de service, une association, un établissement de soins, une personne physique (par exemple un médecin). Définition ANSM.

Comment et pourquoi participer à un essai clinique ?

Sans étude clinique, aucune nouvelle méthode thérapeutique ou nouveau traitement ne peuvent voir le jour. Ainsi, chaque année, des milliers de citoyens s’engagent dans des études cliniques visant à tester de nouveaux traitements.

Les essais cliniques se font sur la base du volontariat, et tout le monde peut potentiellement participer à un essai clinique.

Bien que la participation aux essais cliniques soit ouverte à tous, chaque essai comporte des critères d’inclusion et des critères d’exclusion. La phase 1 d’un essai clinique, par exemple, est menée sur des participants sains. Une maladie ou certains antécédents médicaux pourraient exclure un participant de cette phase. 

De plus, l’âge, le sexe, le type et le stade de la maladie peuvent également être des critères d’inclusion ou d’exclusion.

Ces critères garantissent l’homogénéité des groupes, et donc l’obtention de résultats fiables et pertinents.

Toute personne peut être sollicitée pour participer à un essai clinique. Cette sollicitation peut intervenir lors d’un rendez-vous chez le médecin, par voie d’affichage ou encore par annonce médiatique. Il est possible, également, de se porter volontaire de façon indépendante en se rapprochant de structures dédiées à la recherche clinique.

Si vous souhaitez participer à un essai clinique, voici une liste de sites sur lesquels vous trouverez les études qui recrutent des volontaires, ainsi que les contacts pour proposer votre participation (source INSERM) : 

• Les centres d'investigation clinique (CIC) de l’Inserm
• Covireivac : devenir volontaire pour tester les vaccins Covid
• Répertoire des essais de médicaments (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé - ANSM)
• Registre des essais cliniques contre le cancer (Institut national du cancer - INCa)
• Essais cliniques contre des maladies rares (Orphanet)
• Essais cliniques dans le monde (en anglais)
• Les Seintinelles (recherches contre le cancer)
• ComPaRe (projet porté par l’Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, concernant les maladies chroniques)

Tout savoir sur les essais cliniques grâce aux podcasts de Notre Recherche Clinique animé par le Professeur Martine Laville :

• Comprendre la recherche clinique
• S'informer sur les essais cliniques
• Participer à des essais cliniques
• Etre confiant dans la recherche clinique

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