Cholangite Biliaire Primitive : ce que connaissent les patients et ce qu'il faut savoir

Qui a répondu à l’enquête ?

20 patients atteints de Cholangite Biliaire Primitive et deux proches de patients ont répondu à l’enquête. 91% sont de femmes ; 9% sont des hommes. L’âge moyen des répondants est de 53 ans. Par ailleurs, 80% des répondants sont actuellement sous acide ursodésoxycholique (AUDC).

Qu’est-ce que la Cholangite Biliaire Primitive ?

La Cholangite Biliaire Primitive, anciennement appelée cirrhose biliaire primitive, est une maladie chronique auto-immune du foie, caractérisée par une inflammation des petits canaux biliaires qui engendre la destruction progressive de ces petits canaux biliaires. Les acides biliaires qui composent la bile et qui participent à la digestion des lipides grâce à leurs propriétés détergentes stagnent alors dans le foie (ce qu’on appelle la cholestase) au lieu d’être évacués d’abord dans la vésicule biliaire puis dans l’intestin. Cette cholestase crée une inflammation et des cicatrices dans le foie appelées fibrose. Sans prise en charge thérapeutique, cette maladie souvent asymptomatique (qui n’entraine pas de symptôme clinique) peut s’aggraver avec le temps vers la cirrhose du foie (fibrose étendue à tout le foie).

Quelle image ont les patients de la Cholangite Biliaire Primitive ?

Les connaissances des patients

91% des répondants ont conscience que la Cholangite Biliaire Primitive est une maladie chronique qui peut évoluer et qu’une prise en charge pluridisciplinaire (gastroentérologue, hépatologue,  médecin généraliste, etc.) est nécessaire au ralentissement de son évolution.

50% des répondants associent l’intensité des symptômes à une aggravation de la maladie.

55% ne connaissent pas l’effet du tabac sur la progression de la maladie.

Comment retarder l'évolution de la Cholangite Biliaire Primitive ?

Seulement 80% des patients de l’enquête sont sous traitement de 1 ère ligne (AUDC). Or, il a été démontré que le traitement de 1 ère ligne, dès le diagnostic, retardait l’évolution de la maladie : il est donc important de prendre ce traitement de 1 ère ligne à la dose prescrite et de façon quotidienne.

Est-ce que les symptômes sont plus importants si la maladie est sévère ?

Plusieurs symptômes peuvent apparaître au cours de la maladie, tels que la fatigue ou le prurit (démangeaisons). Leur intensité n’est pas en lien avec la gravité de la maladie. Il a en revanche été démontré que le prurit était plus fréquent chez les patients jeunes.

Quels sont les examens pour suivre l’évolution de la Cholangite Biliaire Primitive ?

Les examens sanguins

Les connaissances des patients

Les examens sanguins sont les examens les plus connus par les patients :

- 91% des patients pensent que les transaminases sont les marqueurs les plus associés au suivi de la Cholangite Biliaire Primitive.

- Seuls 68% des patients associent le suivi des phosphatases alcalines (PAL) au suivi de l’évolution de la Cholangite Biliaire Primitive. Cependant, moins d’1 patient sur 2 connait son taux de PAL et plus d’1 patient sur 4 ne sait pas si ce taux dépasse le taux recommandé ou non.

Quels sont les marqueurs les plus importants de la maladie ?

Les transaminases sont suivies au cours de la CBP, en particulier les ASAT, mais ce sont les PAL et la bilirubine qui sont les marqueurs les plus spécifiques de cette maladie : ce sont eux qui permettent d’évaluer la progression de la maladie mais aussi de contrôler l’efficacité des différents traitements de la Cholangite Biliaire Primitive. Une réponse satisfaisante au traitement de 1 ère ligne se mesure par un score, le score de Paris II, se mesurant à l’aide des taux de PAL, de bilirubine et d’ASAT.

- Phosphatases Alcalines inférieures à 1.5X la normale (soit 150 UI/l pour une valeur normale de 100 UI/l) ET

- Bilirubine Normale ou inférieure à la normale (soit 17µmol/L ou 1mg/dL) ET

- ASAT inférieures à 1.5X la normale (45 UI/l pour une valeur normale de 30UI/l)

La biopsie du foie

Les connaissances des patients

82% des répondants ont mentionné la biopsie du foie pour le suivi de la maladie

Est-ce que la biopsie du foie est un examen nécessaire au suivi de la maladie ?

La biopsie n’est pas nécessaire pour le suivi de la maladie en général. Elle est pratiquée dans les cas où les médecins suspectent une autre maladie hépatique concomitante. Les dernières recommandations Européennes, américaines et anglaises ne recommandent la biopsie au moment du diagnostic que dans de très rares cas (lorsque le médecin ne trouve pas de cohérence entre les différents tests sanguins).

Le fibroscan (échographie du foie)

Les connaissances des patients

Le fibroscan ou l’échographie du foie sont jugés importants pour le suivi de la Cholangite Biliaire Primitive par 64% des répondants. 77% des répondants ont conscience que l’examen du fibroscan doit se réaliser tous les ans.

Qu’est-ce que le fibroscan ?

Le fibroscan est un examen réalisé à l’aide d’un appareil semblable à un échographe et destiné à mesurer l’élasticité du foie et ainsi donner des indications sur l’état de fibrose du foie. Cet examen doit être réalisé une fois par an.

Quels sont les traitements de la Cholangite Biliaire Primitive et comment agissent-ils ?

Le traitement de fond de la Cholangite Biliaire Primitive est l’AUDC, qui est un traitement permettant d’apporter des acides biliaires moins toxiques pour le foie, et ainsi facilite l’élimination d’acides biliaires toxiques.

Récemment, un nouveau traitement ayant démontré son efficacité a été autorisé (acide obéticholique), chez les patients présentant une réponse insuffisante à l’AUDC. Il est prescrit en association avec l’AUDC ou seul chez les patients intolérants à l’AUDC. Ce traitement agit de façon complémentaire à l’AUDC en activant un récepteur spécifique situé majoritairement dans le foie, qui a un impact sur les acides biliaires, l’inflammation et la fibrose. D’autres traitements peuvent également être prescrits pour traiter les symptômes de la Cholangite Biliaire Primitive (démangeaisons ou prurit, fatigue, ostéoporose, etc).

Quelles connaissances les patients ont-ils des traitements de la Cholangite Biliaire Primitive ?

L’AUDC (86%) est de loin le traitement le plus connu par les répondants, suivi par le bézafibrate (18%) qui est une molécule parfois utilisée mais qui n’a pas d’autorisation de mise sur le marché (AMM) dans cette indication et l’acide obéticholique (9%).

86% des répondants ont conscience que le traitement est prescrit à vie et 73% qu’oublier son traitement peut avoir une influence sur l’évolution de leur maladie.

Plus d’1 répondant sur 2 a spontanément conscience que l’efficacité d’un traitement est évaluée via les marqueurs sanguins.

Quels marqueurs sanguins peuvent être utilisés pour le suivi de l’efficacité des traitements et à quelle fréquence sont-ils contrôlés ?

Les principaux marqueurs utilisés pour le suivi de l’efficacité des traitements de la Cholangite Biliaire Primitive sont les PAL, la bilirubine et les ASAT, qui doivent être contrôlées tous les 3 à 6 mois en fonction du stade de la maladie. Les Gamma GT sont également fréquemment mesurées. Il est à noter que le suivi par fibroscan régulier est également important pour évaluer l’efficacité des médicaments et l’évolution de la maladie.

De quoi les patients ont-ils besoin pour limiter l’impact de leur Cholangite Biliaire Primitive sur leur vie quotidienne ?

32% des répondants estiment qu’une meilleure connaissance de la Cholangite Biliaire Primitive les aiderait à mieux suivre leur maladie.

Parmi une liste de 14 sujets d’information, les risques et complications de la Cholangite Biliaire Primitive sont les principales attentes mentionnées par les patients, suivies par les conseils pour mieux vivre avec la maladie au quotidien et les traitements existants.

Pour discuter de ces risques, les patients seraient majoritairement plus à l’aise avec d’autres patients atteints de CBP (68%).

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Une bonne connaissance mais un besoin de plus d'informations

Au travers de cette enquête, il apparaît que les patients ont une bonne connaissance de la Cholangite Biliaire Primitive et de ses traitements (nécessité d’un suivi pluridisciplinaire, importance de l’observance vis-à-vis des traitements, etc.). Toutefois, certains aspects restent encore à optimiser : l’accès à d’avantage d’information sur la maladie et ses traitements, la connaissance des marqueurs les plus importants à suivre dans la CBP et leurs valeurs optimales, l’accès à des échanges avec d’autres patients ou proches de patients concernés par la maladie (par le biais de communautés ou d’associations de patients) ou encore la facilitation de la communication avec les médecins.

Infographie : les résultats de l'enquête Cholangite Biliaire Primitive

Nous tenons à remercier l'ensemble des patients et proches de patients ayant participé à l'étude ! Connaissiez-vous tous ces aspects de la Cholangite Biliaire Primitive ?