Leucémie : deux bébés guéris par un nouveau traitement

Une injection de cellules immunitaires génétiquement modifiées a permis à deux fillettes de vaincre leur cancer.

C’est un événement médical sans précédent: une équipe de spécialistes de l’hôpital londonien de Great Ormond Street est parvenue à soigner deux enfants atteints d’une forme avancée de leucémie. Le remède? Des cellules immunitaires génétiquement «boostées» pour reconnaître les cellules cancéreuses et les détruire. Ce succès est rapporté dans la revue Science Translational Medicine du 25 janvier.

Les deux petites filles, âgées de 11 et 16 mois, ont été traitées pour un type particulier de cancer du sang: la leucémie aiguë lymphoblastique. Cette maladie, qui touche environ 2 personnes sur 100. 000 dans le monde chaque année, prend naissance dans des cellules souches lymphoïdes, qui donnent normalement un type de globules blancs, les lymphocytes. Dans le cas des fillettes, ces cellules souches se sont mises à se multiplier de manière incontrôlée et à envahir la moelle osseuse. Celle-ci ne peut alors plus assurer la production des cellules sanguines normales, dont elle est le siège. La leucémie aiguë débute de manière soudaine et se développe en quelques jours ou semaines.

Dans le cas des deux enfants, l’échec des traitements classiques a conduit les médecins à se tourner vers une thérapie innovante. Encore jamais utilisée contre le cancer, celle-ci a été développée par Cellectis, une entreprise franco-américaine spécialisée dans l’édition de gènes. Cette technologie renforce les lymphocytes T, des cellules de défense immunitaire capables d’identifier et d’éliminerles cellules infectées par des bactéries ou virus, ainsi que les cellules cancéreuses. Or ces dernières peuvent déjouer l’action des lymphocytes T. De nombreuses cellules cancéreuses passent donc à travers les mailles du filet immunitaire.

Pour empêcher cela, les chercheurs de Cellectis ont eu l’idée d’associer aux lymphocytes T des molécules de surface capables de cibler de manière sélective les cellules malades. «Nous prélevons un échantillon sanguin chez un donneur sain, duquel nous extrayons les lymphocytes T, explique André Choulika, fondateur et PDG de Cellectis. Nous pourrions les prélever chez le patient lui-même, mais bien souvent celui-ci n’en a plus assez. À l’aide d’un virus inactivé,nous introduisons dans l’ADN des lymphocytes un gène qui dirige la fabrication d’une protéine CAR. Celle-ci se positionne à la surface des lymphocytes T modifiés et reconnaît spécifiquement les cellules cancéreuses.»

Il n’aura fallu que quinze jours après l’injection de lymphocytes T modifiés pour éradiquer toutes les cellules cancéreuses des deux enfants. Après un mois, les petites filles étaient déjà considérées en rémission. Puis, trois mois après ce traitement de choc, elles ont bénéficié d’une transplantation de moelle osseuse, où se nichent des cellules souches, afin de reconstituer leur stock de cellules immunitaires saines. La première petite patiente a reçu le traitement en juin 2015. La seconde, à la fin du mois de novembre de la même année. Aujourd’hui, elles sont toutes les deux en bonne santé.

«Bien sûr, il y a toujours un risque de rechute, avec les cancers. Avant de parler de guérison complète, il faut attendre cinq à dix ans», reconnaît André Choulika. Par ailleurs, les deux enfants avaient préalablement reçu des chimiothérapies. «La chimiothérapie permet de réduire drastiquement le nombre de cellules cancéreuses, mais pas de les éradiquer. L’injection de lymphocytes T modifiés a permis de détruire les dernières cellules malades. Il n’y a pas de traitement miracle unique, il est probable que l’association de ces deux traitements est plus efficace que les lymphocytes T seuls», explique André Choulika.

Depuis, cinq autres patients ont été traités ou sont en cours de traitement en Angleterre, dont deux au sein du même hôpital londonien. André Choulika et ses équipes envisagent désormais de s’attaquer à d’autres cancers, tels que la leucémie aiguë myéloblastique et la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes. Une demande d’autorisation d’essai clinique a été déposée en décembre 2016 auprès de l’Agence américaine du médicament.

Source : http://sante.lefigaro.fr/